La thérapie génique à petits pas

La cartographie précise des gènes est indispensable pour dépasser le stade expérimental. Les téléthons belges et français y contribuent.

Voilà exactement deux ans, le Pr Alain Fischer et son équipe réussissaient à l’hôpital Necker, à Paris, une première mondiale : ils guérissaient quatre « bébés bulles » grâce à une opération consistant à remplacer un gène qui fonctionne mal ou pas du tout par un gène sain. Ces enfants, atteints d’un grave déficit immunitaire héréditaire, ont tous pu sortir de la bulle stérile dans laquelle ils étaient obligés de vivre pour éviter les microbes, suscitant du même coup l’espoir de millions de personnes. Depuis, la thérapie génique n’a pas dépassé le stade expérimental. Son développement dépend de la connaissance précise des gènes, de leur rôle dans l’organisme. Cette cartographie complète ne devrait pas être disponible avant 2003. Aujourd’hui, sur les 30 000 à 35 000 gènes qui caractérisent chaque être humain, de 10 000 à 12 000 ont déjà été identifiés. Mais les fonctions de seulement 5 000 d’entre eux ont été découvertes. Un millier sont responsables de maladies génétiques. On connaît également certains gènes prédisposant à des maladies communes (diabète, maladies cardio-vasculaires, maladies psychiatriques, cancers, etc.). Avec ce que cela implique en termes d’avancées thérapeutiques.

« Le séquençage entier du génome humain est l’un des progrès les plus importants de ces dernières années, mais il va de pair avec les nouvelles méthodes destinées à interpréter et à utiliser les informations contenues dans ce patrimoine », insiste le Pr Doron Lancet, directeur du Département de génétique moléculaire du Crow Human Genome Center de l’institut Weizmann (en Israël). La bio-informatique, la génomique comparative, fondée sur la recherche de régions similaires entre les génomes de deux espèces différentes, ou la pharmacogénomique, qui étudie les phénomènes biologiques, sont désormais indispensables. Sans elles, difficile de faire aboutir demain la recherche fondamentale sur des applications médicales concrètes. « D’ici cinq à dix ans, prédit le Pr Lancet, nous pourrons proposer un test de détection unique pour l’ensemble des maladies génétiques et donc les éradiquer par simples diagnostics prénuptiaux ou prénataux. » Sans parler des médicaments permettant de soigner les maladies polygéniques, celles qui sont liées à des gènes de prédisposition. « Ces médicaments, explique le Pr Lancet, seront personnalisés. » Adaptés à chaque cas, ils seront d’une efficacité redoutable.

Claire Gabilat