Traitement du SHUa – Les médicaments orphelins ont coûté 210 millions d’euros à l’assurance-maladie en 2011

(Belga) Les médicaments orphelins ont représenté un coût de 210 millions d’euros en 2011 sur un total de 4 milliards d’euros de remboursement de médicaments en hôpitaux et en pharmacie. Le statut spécial de médicament orphelin concerne une soixantaine de médicaments en Belgique, indique mardi l’Institut national d’assurance maladie-invalidité (Inami).

Un médicament orphelin est défini comme « un produit pharmaceutique destiné au diagnostic, à la prévention ou au traitement d’une maladie rare, pour laquelle il n’existe pas de moyen préventif, diagnostique ou de traitement ». Une maladie rare est elle « une affection entraînant une menace pour la vie ou une invalidité grave et/ou chronique et qui ne touche pas plus de 5 personnes sur 10.000 dans l’Union Européenne », soit un maximum de 5.000 personnes en Belgique. L’Inami estime à une soixantaine le nombre de ces médicaments orphelins. Tous sont remboursés à 100%, à une exception, le Tracleer. Ce médicament, traitant notamment l’hypertension artérielle pulmonaire idiopathique, n’est que partiellement remboursé dans un type particulier de traitement. En Belgique, environ 5.000 patients sont traités avec ces médicaments orphelins, indique l’Inami. L’institut précise que cela ne signifie pas qu’il y a 5.000 personnes souffrant de maladies rares. En effet, des personnes souffrant de maladie rare sont traitées au moyen de médicaments conventionnels. Le nombre de médicaments orphelins et de maladies rares ne correspondent pas non plus. Certains médicaments servent dans le traitement de plusieurs maladies, tandis que plusieurs médicaments sont parfois nécessaires pour une indication. Il existe ainsi entre 6.000 et 7.000 maladies rares dans le monde, mais toutes ne sont pas présentes en Belgique. Pour qu’un médicament soit remboursé, la firme le produisant doit introduire une demande auprès de la commission de remboursement des médicaments (CRM) de l’Inami. Celle-ci fournit un rapport d’évaluation, tenant notamment compte de la valeur thérapeutique et de l’impact budgétaire de la demande, et fait ensuite une proposition de remboursement à la ministre des Affaires sociales. C’est elle qui va alors notifier sa décision, qui peut dévier de la proposition de la CRM, à l’entreprise ayant introduit la demande. (Belga)