L'amyotrophie spinale (SMA) est une maladie neuromusculaire rare, autosomique récessive (liée à un défaut au niveau du gène SMN1) et invalidante qui se caractérise par une dégénérescence des motoneurones dans la moelle épinière qui se traduit par une atrophie des muscles squelettiques et une faiblesse musculaire qui touche généralement les membres.

Le Zolgensma sera remboursé pour les enfants jusqu'à deux ans ou de moins de 13,5kg "avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 dans deux cas : des patients atteints de SMA de type 1 symptomatique ou des patients atteints de SMA pré-symptomatique avec jusqu'à trois copies du gène SMN2", détaille le cabinet du ministre. Il s'agit d'un traitement administré par voie intraveineuse, dans un centre de référence sous haute surveillance, en une seule fois.

Selon les estimations, onze enfants seraient concernés chaque année, avec la mise en place d'une politique de dépistage systématique des nouveaux-nés par les communautés. En Belgique francophone, un dépistage est organisé dès les premiers mois de vie de l'enfant. La Flandre est, quant à elle, en train de plancher sur l'organisation de ce dépistage.

Le cabinet Vandenbroucke a également détaillé dans son communiqué la procédure ayant permis d'aboutir à ce remboursement. "Avant de pouvoir discuter d'un éventuel remboursement en Belgique, il fallait que l'Agence Européenne du Médicament (EMA) remette un avis favorable concernant son utilité et son efficacité. Ensuite, en mai 2020, le médicament a obtenu le feu vert de la Commission européenne pour être commercialisé au sein de l'Union européenne. Après un avis positif de la Commission de Remboursement des Médicaments et des négociations, un accord est à son tour intervenu dans notre pays entre l'Inami et la firme qui développe le traitement, Novartis Gene Therapies. Le contrat entre les deux parties a été signé hier/jeudi soir". Les conditions négociées restent confidentielles, précise encore le cabinet. La Belgique, l'Irlande et les Pays-Bas ont mené ces négociations ensemble.

Selon Novartis, cette accessibilité va modifier le traitement des patients SMA. "C'est une solution thérapeutique développée pour s'attaquer à la cause profonde de cette maladie dévastatrice. Elle ne doit être administrée qu'une seule fois dans la vie du patient. Grâce à ce traitement unique, nous établissons une nouvelle norme dans le traitement de la SMA en Belgique. Lorsqu'il est administré le plus tôt possible, ce traitement peut améliorer les fonctions motrices des patients, comme s'asseoir, se tenir debout et marcher, ainsi que la déglutition et la respiration", a réagi Karel Fol, Country Manager Benelux chez Novartis Gene Therapies.

En octobe 2019, la petite Pia, âgée de 10 mois, avait reçu le traitement Zolgensma à l'hôpital universitaire d'Anvers (UZA). Une grande collecte de fonds avait été lancée le mois précédent afin de réunir 1,9 million d'euros, soit le coût d'une injection unique.

L'amyotrophie spinale (SMA) est une maladie neuromusculaire rare, autosomique récessive (liée à un défaut au niveau du gène SMN1) et invalidante qui se caractérise par une dégénérescence des motoneurones dans la moelle épinière qui se traduit par une atrophie des muscles squelettiques et une faiblesse musculaire qui touche généralement les membres. Le Zolgensma sera remboursé pour les enfants jusqu'à deux ans ou de moins de 13,5kg "avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 dans deux cas : des patients atteints de SMA de type 1 symptomatique ou des patients atteints de SMA pré-symptomatique avec jusqu'à trois copies du gène SMN2", détaille le cabinet du ministre. Il s'agit d'un traitement administré par voie intraveineuse, dans un centre de référence sous haute surveillance, en une seule fois. Selon les estimations, onze enfants seraient concernés chaque année, avec la mise en place d'une politique de dépistage systématique des nouveaux-nés par les communautés. En Belgique francophone, un dépistage est organisé dès les premiers mois de vie de l'enfant. La Flandre est, quant à elle, en train de plancher sur l'organisation de ce dépistage. Le cabinet Vandenbroucke a également détaillé dans son communiqué la procédure ayant permis d'aboutir à ce remboursement. "Avant de pouvoir discuter d'un éventuel remboursement en Belgique, il fallait que l'Agence Européenne du Médicament (EMA) remette un avis favorable concernant son utilité et son efficacité. Ensuite, en mai 2020, le médicament a obtenu le feu vert de la Commission européenne pour être commercialisé au sein de l'Union européenne. Après un avis positif de la Commission de Remboursement des Médicaments et des négociations, un accord est à son tour intervenu dans notre pays entre l'Inami et la firme qui développe le traitement, Novartis Gene Therapies. Le contrat entre les deux parties a été signé hier/jeudi soir". Les conditions négociées restent confidentielles, précise encore le cabinet. La Belgique, l'Irlande et les Pays-Bas ont mené ces négociations ensemble. Selon Novartis, cette accessibilité va modifier le traitement des patients SMA. "C'est une solution thérapeutique développée pour s'attaquer à la cause profonde de cette maladie dévastatrice. Elle ne doit être administrée qu'une seule fois dans la vie du patient. Grâce à ce traitement unique, nous établissons une nouvelle norme dans le traitement de la SMA en Belgique. Lorsqu'il est administré le plus tôt possible, ce traitement peut améliorer les fonctions motrices des patients, comme s'asseoir, se tenir debout et marcher, ainsi que la déglutition et la respiration", a réagi Karel Fol, Country Manager Benelux chez Novartis Gene Therapies. En octobe 2019, la petite Pia, âgée de 10 mois, avait reçu le traitement Zolgensma à l'hôpital universitaire d'Anvers (UZA). Une grande collecte de fonds avait été lancée le mois précédent afin de réunir 1,9 million d'euros, soit le coût d'une injection unique.