Le New England Journal of Medicine a publié dans la nuit de jeudi à vendredi une étude internationale sur le traitement expérimental contre l’amyotrophie spinale de type 1, indique le CHR de Liège vendredi dans un communiqué. Cette maladie neuromotrice se manifeste chez certains nourrissons entre 0 et 6 mois et entraîne la mort avant l’âge de deux ans.
L’étude publiée par le prestigieux journal médical du Massachusetts a été menée dans 31 centres à travers le monde, aux États-Unis, au Canada, en Australie, au Japon, en Turquie mais également en Europe (France, Espagne, Italie, Allemagne, Suède et Belgique). Elle porte sur l’amyotrophie spinale de type 1, la forme la plus grave et la plus répandue de cette maladie, qui touche un enfant sur 10.000 chaque année en Fédération Wallonie-Bruxelles. Les nourrissons touchés montrent une faiblesse progressive et n’acquièrent pas la position assise.
Selon cette étude, le médicament expérimental nusinersen (Spinraza) a montré une meilleure survie et des acquisitions motrices jamais observées chez les patients atteints de cette maladie.
Le docteur Laurent Servais, chef de clinique au CHU de Liège et médecin coordonateur du Centre de référence des Maladies neuromusculaires (CRMN) du CHR de Liège, est co-signataire de l’article. Son service prend en charge 32 enfants, dont 3 Belges. « Outre la charge de travail énorme, ces petits patients demandent des infrastructures spécifiques et de nombreux pays ne sont pas prêts à les accueillir », explique le Dr. Servais à Belga.
Si le traitement ne guérit pas encore les nourrissons, une prise en charge rapide permet de prolonger leur espérance de vie. De plus, « la plupart des patients présymptomatiques sont normaux », ajoute le praticien. « C’est pourquoi, quel que soit le médicament, il faut agir tôt et sensibiliser les soignants. »
Pour ce faire, le Dr. Servais souhaite qu’un screening néonatal s’insère dans le test de Guthrie, pratiqué systématiquement à la naissance. « Cela représenterait un coût de cinq euros par bébé belge, une somme dérisoire face au traitement de la maladie (300.000 euros par an) et à la prise en charge du handicap (entre cinq et sept millions d’euros sur une vie). »
