Maladies rares & médicaments orphelins

Quelques chiffres

– Les maladies dites rares ou orphelines touchent moins d’un Européen sur 2.000 ; les maladies rarissimes, moins d’un sur 50.000. On dénombre entre 6.000 et 8.000 maladies rares.

– 80 % des maladies rares ont une cause génétique et 75 % touchent des enfants.

– 44 % des patients reçoivent d’abord un autre diagnostic, ce qui débouche chez 75 % d’entre eux sur des traitements inadaptés.

– À peine 140 médicaments orphelins sont actuellement commercialisés, ce qui n’est pas du tout suffisant pour répondre aux besoins des patients atteints de maladies rares. Des aides sont nécessaires pour stimuler le développement de nouveaux médicaments orphelins.

– La contribution du secteur biopharmaceutique s’élève à 3,67 milliards d’euros, soit sensiblement plus que celle du budget des médicaments de l’Inami (source : Pharma.be 2017).

* Pour rédiger ce dossier, Bodytalk s’est entretenu avec plusieurs experts ainsi qu’avec Sanofi Genzyme, un acteur important dans le développement des médicaments orphelins. La rédaction assume l’entière responsabilité du contenu de ce dossier.

La Belgique livre beaucoup d'effortsdans le développement des médicaments orphelins. Environ une étude clinique sur 5  concerne ceux-ci.
La Belgique livre beaucoup d’effortsdans le développement des médicaments orphelins. Environ une étude clinique sur 5 concerne ceux-ci.© GETTY IMAGES

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