Pia: « Nous devons considérer la problématique des maladies rares dans son ensemble »

« Il faut examiner la problématique des maladies rares dans son ensemble », a indiqué mercredi RaDiOrg, l’association coupole belge pour les personnes atteintes d’une maladie rare, réagissant ainsi au débat soulevé par l’histoire de la jeune Pia. Les parents de ce bébé de 9 mois, atteint d’amyotrophie spinale (atrophie des muscles), sont en effet parvenus à lever les 1,9 million d’euros nécessaires pour payer un traitement à leur enfant.

« Aujourd’hui, nous sommes heureux de savoir que Pia pourra être aidée, du moins espérons-le », indique l’association. « Mais la révélation de cette histoire déchirante n’est que la partie visible de l’iceberg. »

RaDiOrg souligne que des efforts sont déployés à plusieurs niveaux pour parvenir aux meilleures stratégies possibles et afin de répondre aux questions liées aux traitements des maladies rares. Dans ce cadre-là, par exemple, l’Organisation européenne pour les maladies rares Eurordis préside le projet « Rare Impact », dans le but de développer des solutions pour donner aux patients un accès plus rapide aux thérapies géniques.

En Belgique, un groupe mêlant différents acteurs a également élaboré, l’année dernière, des propositions de nouveaux modèles de financement pour les thérapies géniques. Dès le mois d’octobre, les huit centres de génétique du pays proposeront aux futurs parents un test pour évaluer le risque que leur futur enfant souffre d’une maladie rare. Le test permettra de détecter pas moins de 1.200 maladies. Mais il faudra sans doute débourser entre 1.000 et 1.400 euros pour y avoir accès.

RaDiOrg souhaite influencer la politique en faveur de mesures efficaces et adaptées à toutes les maladies rares. « Nous voulons aller vers plus de soins et une meilleure qualité de vie pour les 500.000 Belges touchés par l’une des 6.100 maladies rares répertoriées », conclut l’association.