Concrètement, Galapagos a développé des "potentiators", des substances qui peuvent augmenter les activités des protéines CFTR et qui, lors des études précliniques, ont montré une meilleure efficacité que le Kalydeco, le seul traitement actuel contre la mucoviscidose (fibrose kystique).

Les signes cliniques de la maladie se présentent notamment sous la forme de maladie chronique des sinus et des poumons, des anomalies gastro-intestinales et nutritionnelles, des pertes anormales de sels dans la transpiration et un taux élevé de trypsine (qui a pour rôle de digérer les protéines) dans le sang, qui peut être découvert via le dépistage néonatal.

La première étude clinique devrait débuter à la fin de 2014.

Concrètement, Galapagos a développé des "potentiators", des substances qui peuvent augmenter les activités des protéines CFTR et qui, lors des études précliniques, ont montré une meilleure efficacité que le Kalydeco, le seul traitement actuel contre la mucoviscidose (fibrose kystique). Les signes cliniques de la maladie se présentent notamment sous la forme de maladie chronique des sinus et des poumons, des anomalies gastro-intestinales et nutritionnelles, des pertes anormales de sels dans la transpiration et un taux élevé de trypsine (qui a pour rôle de digérer les protéines) dans le sang, qui peut être découvert via le dépistage néonatal. La première étude clinique devrait débuter à la fin de 2014.