Le fait qu'une maladie ne touche qu'un petit nombre de patients complique déjà beaucoup la recherche de nouveaux traitements et la réalisation des essais cliniques. S'ajoute à cela que bien des médicaments orphelins ne peuvent être développés et produits que par des moyens biotechnologiques. " Le défi n'en est que plus grand, alors même que le groupe-cible ou 'marché' des médicaments orphelins est très limité ", explique Liselotte Van de Casteele, directrice communication de Sanofi à Geel.
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