Seules les molécules qui semblent les plus prometteuses à l'issue d'essais réalisés sur des cellules ou animaux de laboratoire sont ensuite testées chez l'homme (" celles qui ont été jugées suffisamment sûres pour être administrées à des sujets humains et dont l'efficacité attendue repose sur des arguments suffisamment convaincants ").
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Seules les molécules qui semblent les plus prometteuses à l'issue d'essais réalisés sur des cellules ou animaux de laboratoire sont ensuite testées chez l'homme (" celles qui ont été jugées suffisamment sûres pour être administrées à des sujets humains et dont l'efficacité attendue repose sur des arguments suffisamment convaincants "). Mais avant les tests chez des volontaires humains, le commanditaire doit obtenir le feu vert de deux instances indépendantes : l'Agence Fédérale des Médicaments et des Produits de Santé (AFMPS) et le comité d'éthique. La première s'intéresse au médicament proprement dit, la seconde à tous les aspects qui touchent de près ou de loin aux participants - la pertinence de l'étude, par exemple, ou le caractère réalisable et acceptable de ce que l'on attend d'eux. Si ces deux instances donnent leur aval, le recrutement des volontaires est lancé. Ainsi, l'unité de pharmacologie clinique ( Clinical Pharmacology Unit ou CPU) de Janssen Pharmaceutica s'adresse à l'hôpital Jan Palfijn de Merksem, où des essais de phase I sont réalisés depuis les années 70. " La participation à une étude clinique n'est pas ouverte à n'importe qui, précise Maikel Raghoebar, spécialiste en pharmacologie clinique et chef de service. Le candidat doit d'abord répondre aux critères fixés dans le protocole de l'étude ; par exemple, certaines ne sont ouvertes qu'aux hommes car l'examen toxicologique de l'impact éventuel sur la reproduction n'est pas encore clôturé - un aspect plus crucial chez les femmes dont les ovocytes sont présents dès la naissance, alors que les hommes produisent des spermatozoïdes en continu. " Des examens médicaux préalables jouent également un rôle déterminant. " Un bon candidat doit pouvoir participer à l'étude en toute sécurité vu ses antécédents médicaux et son état de santé ", poursuit-il. Les personnes enrôlées dans un essai de phase I doivent généralement séjourner au centre de recherche pendant toute sa durée, qui peut aller d'un jour à plus d'un mois suivant le protocole d'étude. " Nous voulons pouvoir suivre les participants de près en permanence, dans l'intérêt à la fois de nos recherches et de leur sécurité. " Les infirmières Daniëlle Roef et Linda Demeyer donnent quelques exemples de mesures concrètes visant à limiter les risques : " Des infirmiers sont présents dans notre unité de recherche 24 heures sur 24 et 7 jours sur 7, souligne d'emblée la première. Lors du dosage, un médecin est toujours présent, ainsi qu'un second infirmier qui contrôle que le bon médicament est bien administré au bon volontaire, au bon moment. Dans les heures qui suivent l'administration, les participants restent au lit et nous surveillons leurs fonctions vitales à l'aide de toute une batterie d'appareils et de prélèvements. Nous les observons aussi attentivement et leur demandons régulièrement comment ils se sentent. En collaboration avec les médecins et les laborantins, nous guettons sans cesse la survenue d'un éventuel effet secondaire grave et inattendu. " " Si nous observons de tels effets ne fût-ce que chez un seul de nos volontaires, le dosage sera immédiatement interrompu, enchaîne Linda Demeyer. L'équipe de recherche évalue alors ce qu'il convient de faire. Nous gardons aussi toujours un antidote sous la main si celui-ci existe. " " Nos médecins sont aussi formés à la réanimation d'urgence et tout le monde dans l'unité, du personnel d'entretien à la direction, suit chaque année une formation aux premiers soins en réanimation avec et sans défibrillateur externe automatique, ajoute Daniëlle Roef. En cas d'urgence médicale, nous pouvons toujours solliciter le SMUR de Jan Palfijn, qui peut si nécessaire être ici en trois minutes. " " Le comité d'éthique peut continuer à nous évaluer en cours d'étude, souligne Maikel Raghoebar. S'y ajoute la surveillance régulière du Data Safety & Monitoring Board , un conseil consultatif composé d'experts de Janssen Pharmaceutica et parfois aussi d'experts externes. Nous examinons avec eux si nous pouvons, par exemple après un certain temps, augmenter le dosage en toute sécurité sur base des données déjà collectées. L'un de nos objectifs est en effet d'investiguer si le produit est bien supporté à des doses croissantes... mais la sécurité de nos volontaires reste toujours notre priorité absolue ! " Il est évidemment impossible d'évaluer l'efficacité thérapeutique d'un médicament d'étude chez des volontaires sains. " Il arrive toutefois de plus en plus souvent que la molécule soit déjà testée chez une poignée de patients en fin de phase I pour jauger son effet sur les biomarqueurs (caractéristiques biologiques mesurables) de leur maladie, nuance Maikel Raghoebar. Ceci nous donne déjà une idée de l'efficacité du médicament d'étude et de sa sécurité chez les patients. Nous espérons contribuer ainsi à comprimer les coûts de développement des médicaments et donc leur prix de vente. "